美股基因治疗公司4D Molecular Therapeutics (FDMT) 宣布了其在研产品4D-150 SPECTRA临床试验的60周积极结果，并同时获得了欧洲药品管理局 EMA对4D-150注册路径的认可，这一消息让FDMT的股价在交易中飙升42%。

DME是糖尿病视网膜病变的并发症，是一种高度流行的疾病，具有显著的未满足医疗需求和较差的治疗依从性。该病症的特点是由于血管渗漏导致黄斑区炎症和肿胀，可能导致视力丧失。目前通常采用每4-12周注射一次的抗VEGF药物进行治疗，但患者依从性不佳。

4D-150作为一种在研药物，其独特之处在于它利用了4DMT专有的治疗性载体进化平台开发的R100眼内载体，旨在通过单次安全的玻璃体腔注射，实现抗VEGF（阿柏西普和抗VEGF-C）在视网膜内的数年持续递送，能够抑制4种血管生成因子，VEGFA、B、C和PlGF。

这一创新设计有望彻底改变目前需要频繁注射的治疗模式，减轻患者的巨大治疗负担，同时保护视力。

此次在第43届美国视网膜专家学会 (ASRS) 科学年会上公布的SPECTRA 2a期临床试验数据（数据截点为2025年5月2日）显示，4D-150展现出不错的耐受性和持久的临床活性。

在所有22名接受治疗的患者中，4D-150耐受性良好，在任何时间点或剂量水平下均未观察到眼内炎症。没有受试者需要调整局部皮质类固醇治疗方案，并且所有患者目前都已停用皮质类固醇。试验中没有报告低眼压、眼内炎、血管炎、脉络膜渗漏或视网膜动脉阻塞等不良事件，平均眼压均在正常范围内。

在疗效方面，视力（视觉敏锐度）和解剖学控制（中央视网膜厚度）方面均取得了持续改善。特别是在3期临床试验推荐剂量（3E10 vg/眼）组的9名患者中，患者的最佳矫正视力 (BCVA) 持续提高了9.7个字母，并且通过光学相干断层扫描 (OCT) 测量的中央视网膜厚度 (CST) 持续减少了174微米。表明患者视力的显著改善，视网膜水肿得到了有效控制。